دقیقترین دارو برای فیبروز کیستیک و از دست دادن بینایی
- بیشتر بدانید:توسعه وسایل بینایی مصنوعی
- بیشتر بخوانید:دستگاه بینایی مصنوعی با قابلیت تقلید از توهمات بینایی انسان
- لینک مفید:نانوتکنولوژی ممکن است ژن تراپی برای درمان نابینایی را بهبود بخشد
دقیقترین دارو برای فیبروز کیستیک و از دست دادن بینایی
اختلالات ژنتیکی مانند فیبروز کیستیک و از دست دادن بینایی ارثی، چالش‌های مهمی در زمینه پزشکی ایجاد می‌کند که هزاران نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار می‌دهد.
این شرایط که در اثر جهش‌های ژنتیکی ایجاد می‌شود، منجر به علائم شدید و کاهش کیفیت زندگی افراد مبتلا می‌شود. رسیدگی به این اختلالات نیازمند رویکردهای درمانی نوآورانه‌ای است که مستقیماً خطاهای ژنتیکی زیربنایی را هدف قرار داده و تصحیح می‌کند.
در پاسخ، یک تلاش مشترک تحقیقاتی بین کالج داروسازی دانشگاه ایالتی اورگان و دانشگاه بهداشت و علوم اورگان به توسعه امیدوارکننده ای منجر شده است.
این تیم به رهبری Gaurav Sahay، Yulia Eygeris و Renee Ryals بر ایجاد ماده جدیدی تمرکز کرده‌اند که می‌تواند به طور دقیق درمان‌های ژنتیکی را به اندام‌های آسیب دیده، به ویژه ریه‌ها و چشم‌ها ارائه دهد.
یافته‌های آنها که به تفصیل در مجموعه مقالات آکادمی ملی علوم آمده است، نوع جدیدی از نانوذرات لیپیدی را معرفی می‌کند.
این نانوذرات بر پایه ترکیبی به نام تیوفن ساخته شده‌اند که محققان آن را تیو لیپیدها نامیده‌اند.
برخلاف نانوذرات لیپیدی معمولی که عمدتاً در کبد جمع می‌شوند، تیو لیپیدها توانایی منحصربه‌فردی برای هدف قرار دادن بافت‌های ریه و شبکیه دارند.
این توزیع هدفمند برای درمان موثر بیماری‌های ژنتیکی مانند فیبروز کیستیک، که عملکرد ریه و انحطاط ارثی شبکیه را مختل می‌کند که منجر به از دست دادن بینایی می‌شود، بسیار مهم است.
تیم تحقیقاتی نشان داده است که تیو لیپیدها می‌توانند داروهای ژنتیکی، از جمله RNA پیام رسان (mRNA) و ویرایشگرهای ژن CRISPR-Cas9 را در خود جای دهند.
این پوشش‌دهی گامی حیاتی در ارائه این درمان‌ها به‌طور مستقیم به سلول‌های آسیب‌دیده است که پتانسیل درمان و درمان بالقوه بیماری‌های ژنتیکی نادر را ارائه می‌دهد.
یولیا آیگریس بر اهمیت ساختار شیمیایی لیپید در تعیین اثربخشی و ویژگی اندام نانوذرات تاکید می‌کند.
استفاده از mRNA در نانوذرات لیپیدی، روشی که با استفاده از آن در واکسن‌های COVID-19 رایج شده است، نویدبخشی برای ژنتیک درمانی است.
در این رویکرد، mRNA به سلول‌های تحت درمان از جهش‌های ژنتیکی دستور می‌دهد تا پروتئین‌های لازم را تولید کنند، چه برای عملکرد ریه در بیماران فیبروز کیستیک یا بینایی در بیماران مبتلا به دژنراسیون ارثی شبکیه.
به عنوان مثال، فیبروز کیستیک، وضعیتی است که با یک ژن CFTR معیوب مشخص می‌شود که منجر به عفونت ریه و تجمع مخاط می‌شود.
این بیماری تنها در ایالات متحده حدود 30000 نفر را تحت تاثیر قرار می‌دهد و سالانه حدود 1000 مورد جدید تشخیص داده می‌شود.
یافته‌های این مطالعه که از آزمایش‌ها با موش‌ها و نخستی‌های غیرانسانی به دست آمده است، نشان‌دهنده بهبود قابل‌توجهی نسبت به روش‌های انتقال ژن قبلی، مانند روش‌هایی است که از ویروس‌های مرتبط با آدنو (AAVs) استفاده می‌کنند.
aavs دارای چندین محدودیت از جمله ظرفیت محدود و پتانسیل برای برانگیختن پاسخ ایمنی در کنار کاهش اثربخشی آنها در بیان ژن طولانی مدت است.
درحالی که نتایج اولیه امیدوارکننده هستند، Gaurav Sahay نیاز به تحقیقات بیشتر را برای درک کامل تأثیر طولانی مدت تیو لیپیدها بر سلامت شبکیه تأیید می‌کند.
این کار که با مشارکت سایر محققان کالج داروسازی دانشگاه ایالتی اورگان، از جمله موهیت گوپتا، جئونگوان کیم، آنتونی جوزیک، میلان گوتام، جوناس رنر، دیلان نلسون و الیسا بلوم پشتیبانی می‌شود، گام مهمی در تلاش برای توسعه درمان‌های هدفمند برای اختلالات ژنتیکی است.
این تحقیق به کسانی که تحت تأثیر چنین شرایطی هستند امیدواری می‌دهد و نقطه عطفی در تکامل درمان‌های ژنتیکی است.
تاریخ:1403/11/28
مهسانعمتی
